Dresdner Team will Reparatur-Enzym für verdrehtes Erbgut nun an Tieren testen Dresden, 24. Januar 2022. Ein Forschungsteam um Prof. Frank Buchholz von der Uni Dresden arbeitet an einer Gentherapie, die künftig womöglich einige Bluter heilen könnte. Das geht aus einer Mitteilung der Medizinischen Fakultät „Carl Gustav Carus“ an der TU Dresden hervor. Hämophilie A im Fokus Im Fokus steht dabei ein Erbgut-Reparaturverfahren für Menschen, die unter Hämophilie A leiden. Bei etwa der Hälfte dieser Patienten ist ein bestimmter Genabschnitt von Geburt an falsch herum angeordnet, also „invertiert“. Dadurch können sie ein bestimmtes Protein nicht bilden, das für die Blutgerinnung nötig ist. Solche „Hämophilie A“-Patienten leiden häufig an „spontanen Blutungen, welche zu chronisch schmerzhaften und degenerativen Gelenkerkrankungen, Hämatomen und auch potenziell lebensbedrohlichen inneren Blutungen führen können“, hieß es von der Forschungsgruppe. Designer-Enzym „RecF8“ entwickelt Als Antwort darauf schleusen die Dresdner Molekularbiologen und Genetiker das Enzym „RecF8“ in Zellen ein. Diese „Designer-Rekombinase“ dreht dann dieses „Faktor VIII Gen“ bei solchen Blutern dauerhaft um. Im Labormaßstab an Patientenzellen funktioniert das bereits. „Bisherige Resultate sind vielversprechend“ Bis zu einer …
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